Fetita de 9 ani din Statele Unite, tratata cu un medicament personalizat in functie de ADN-ul ei. Medicii spun ca tehnica ar putea salva o multime de vieti

0
40

O fetita in varsta de 9 ani din Statele Unite a intrat in al doilea an de tratament cu un medicament personalizat in functie de ADN-ul ei. Aceasta a fost singura solutie gasita de medici pentru a o tine in viata pe micuta Mila Makovesca, diagnosticata cu o boala neurologica extrem de rara in urma cu trei ani.

Afectiunea a avut un impact direct asupra creierului fetitei, care nu mai putea sa mearga sau sa manance de una singura si incepuse sa orbeasca. Dupa diagnostic, mama copilului a facut apel la donatii si a reusit sa stranga trei milioane de dolari. Timothy Yu, un neurogenetician de la Spitalul pentru Copii din Boston, a strans o echipa de specialisti si a reusit sa produca un medicament personalizat pentru Mila. Tratamentul a fost produs de urgenta de o companie din California si a fost aprobat de autoritati.

in primul an de tratament, injectiile au adus o imbunatatire semnificativa a starii de sanatate. Ulterior, simptomele au reaparut, dar mai putine decat la alti pacienti cu aceeasi boala.

 

Calea catre un nou tratament

 

Aceasta este pentru prima data in istorie cand Agentia pentru Alimente si Medicamente din Statele Unite a aprobat un medicament pentru o singura persoana. Cazul ar putea reprezenta insa un punct de cotitura in industrie, iar medicii sustin ca dezvoltarea unor medicamente personalizate a avansat cu cel putin 10 ani, deschizand o noua cale pentru alti copii cu boli genetice rare, care nu pot fi vindecati.

Potrivit specialistilor, cheia salvarii unui numar mai mare de copii cu boli genetice rare este diagnosticarea acestora cat mai devreme, in mod ideal la nastere. Obiectivul este ca acei copii cu defecte in ADN-ul lor sa poata primi un tratament cat mai devreme posibil, inainte de a le fi afectata capacitatea de a merge, de a vorbi, de a manca sau de a vedea.

„Ceea ce am invatat ne dezvaluie foaia de parcurs pentru viitor. Urmatoarele tratamente pe care le vom face vor fi mai eficiente si mai putin costisitoare, pe masura ce trece timpul”, a declarat Raphe Schwartz, reprezentantul spitalului, potrivit ziarului Colorado Sun.

„Exista 1,3 milioane de copii care mor, care nu au niciun tratament, nici o companie farmaceutica nu ii va ajuta, nu putem face nimic, iar acum brusc, am deschis o cale pentru asta”, a declarat mama fetitei. „Singura modalitate de a obtine un tratament este ca tot mai multe institutii academice sa trateze mai multi copii – unul, doi, cinci, zece. Sa deschidem calea”, a incheiat ea.

Articolul precedentAproape 500 de persoane, testate pentru Hepatita C in cadrul unei campanii gratuite efectuate de Spitalul Universitar de Urgenta Militar
Articolul următorProf. Univ. Dr. Radu Vladareanu: Un numar mic de pacientestiu de infectia cu HPVsi vin la medic