Comisia Europeana a autorizat medicamentul Hemlibra (emicizumab/Roche) pentru punere pe piata in Uniunea Europeana si Spatiul Economic European pentru profilaxia de rutina a episoadelor hemoragice la persoanele cu hemofilie A severa (deficit congenital de factor VIII, FVIII < 1%) fara inhibitori de factor VIII. Emicizumab poate fi administrat la toate grupele de varsta si exista mai multe optiuni de dozare si de periodicitate a administrarii, pentru toate persoanele cu hemofilie A care au respectiva indicatie, inclusiv pentru cele cu inhibitori ai factorului VIII.

Tratamentul cu emicizumab se administreaza prin injectare subcutanata (este disponibil sub forma unei solutii gata de injectat) o data pe saptamana, o data la doua saptamani sau o data la patru saptamani.

Hemofilia A este o afectiune cu transmitere ereditara (pe cromozomul X) recesiva, care se manifesta prin tulburari ale coagularii din cauza unui deficit al factorului VIII al coagularii. Data fiind transmiterea X-linkata recesiva, hemofilia A este intalnita predominant la barbati. Pacientii sunt tratati de obicei cu substitute de factor VIII (produse din sange), care inlocuiesc factorul VIII si previn sangerarile. Organismul poate dezvolta insa anticorpi (inhibitori), ceea ce favorizeaza reaparitia episoadelor hemoragice.

Emicizumab este primul anticorp monoclonal recomandat la pacientii cu hemofilie A cu inhibitori (autorizat in UE inca din februarie 2018 pentru aceasta indicatie). Actioneaza bispecific fata de factorul IXa si factorul X, de care se leaga activand astfel cascada coagularii.

Emicizumab a fost creat de compania japoneza Chugai Pharmaceutical, subsidiara Roche, si este dezvoltat la nivel global de Chiugai, Roche si Genentech (o alta subsidiara Roche). Detinatorul autorizatiei de punere pe piata in Europa este Roche. Compania este foarte activa in dezvoltarea de tratamente pentru afectiuni hematologice. Grupul Roche, cu sediul principal la Basel, in Elvetia, este activ in mai mult de o suta de tari si are aproximativ 94.000 de angajati in intreaga lume.

Autorizarea noii indicatii in UE/SEE inseamna ca tratamentul poate fi administrat in acest scop, la indicatia medicului specialist. Decontarea in sistemul de asigurari de sanatate se face insa prin decizii separate adoptate in fiecare tara, pe baza rapoartelor de HTA (evaluare a tehnologiilor medicale) si a deciziilor politice.