Tratament curativ pentru beta-talasemia dependenta de transfuzie, autorizat de Comisia Europeana

Comisia Europeana a autorizat conditionat tratamentul cu Zynteglo pentru pacientii cu varsta de cel putin 12 ani, cu beta-talasemie si care necesita transfuzii de sange periodice. Opinia pozitiva a Agentiei Europene a Medicamentului (EMA) a fost formulata la finalul lunii martie 2019.

Persoanele cu beta-talasemie nu pot produce suficienta beta-globina, o componenta a hemoglobinei, proteina eritrocitara care transporta oxigenul in sange. Acesti pacienti au niveluri scazute ale globulelor rosii din sange (anemie severa) si necesita transfuzii frecvente.

Tratamentul este indicat la pacientii la care beta-globina nu lipseste complet si care sunt eligibili pentru transplantul de celule stem hematopoietice, dar pentru care nu exista un donator inrudit potrivit.

Tratament personalizat, din celulele pacientului

Zynteglo, produs de compania americana Bluebird Bio, este alcatuit dintr-o populatie de celule CD34+ autologe modificate genetic, care contine celule stem hematopoietice (HSC) transduse cu vector lentiviral (VLV), ce codifica gena β A-T87Q-globinei. Medicamentul finit este compus dintr-una sau mai multe pungi de perfuzie care contin o dispersie de 1,2-20 × 10⁶ celule/ml suspendate in solutie de crioconservare. Fiecare punga de perfuzie contine aproximativ 20 ml de Zynteglo.

Zynteglo este un tratament personalizat, fiind preparat individual, pentru fiecare pacient, pe baza celulelor stem hematopoietice recoltate de la acesta. Produsul final poate fi administrat doar pacientului de la care provin aceste celule. Tratamentul se administreaza infuzabil intravenos, o singura data, iar doza este dependenta de greutatea pacientului.

inainte de administrarea tratamentului, pacientul trece prin mai multe sesiuni de chimioterapie, care distrug maduva hematogena a pacientului, facand astfel loc pentru celulele modificate genetic, care nu mai dau boala. Rezultatele terapiei ar trebui sa dureze pentru tot restul vietii pacientului.

Produs pentru terapii avansate

Zynteglo este un produs medicinal pentru terapii avansate (ATMP) si a fost evaluat de un comitet EMA de experti in tratamente celulare si genice, Comitetul pentru terapii avansate.

in studiile clinice, tratamentul si-a dovedit eficacitatea in reducerea nevoii de transfuzii de sange la pacientii cu beta-talasemie care necesita transfuzii regulate. in doua studii clinice, din totalul de 14 pacienti cu beta-talasemie dar la care beta-globina nu lipsea complet, in unsprezece cazuri tratamentul a fost eficace si acestia nu au mai necesitat transfuzii de sange timp de cel putin un an, cat au fost urmariti initial.

Cu toate ca informatiile privind siguranta tratamentului sunt limitate dat fiind numarul mic de pacienti tratati si absenta datelor pe termen lung, expertii EMA apreciaza ca beneficiile depasesc eventualele riscuri, astfel ca Zynteglo a fost autorizat conditionat in Uniunea Europeana si in Spatiul Economic European.

Autorizarea este conditionata insa de furnizarea de dovezi stiintifice aditionale privind siguranta si eficacitatea tratamentului. Aceste dovezi vor fi evaluate anual si datele privind acest tratament vor fi actualizate daca situatia o va impune. Prima raportare suplimentara este asteptata la sase luni de la autorizare.

Registru al pacientilor tratati

Tratamentul este produs prin introducerea genei normale a beta-globinei in celulele stem hematopoietice ale pacientului. Procesul de editare genomica se realizeaza utilizand un lentivirus. Din aceasta cauza, exista un risc teoretic de aparitie a cancerului, prin mutatii nedorite; nu a fost semnalat niciun astfel de caz pana la acest moment.

in plus, pacientii sunt expusi si la riscul de sangerare, prin scaderea initiala a numarului de trombocite.

Compania care produce tratamentul este obligata sa creeze un registru al pacientilor care au primit Zynteglo. Cu ajutorul acestui registru, vor putea fi urmarite efectele pe termen lung, atat in ce priveste eficacitatea tratamentului, cat si in privinta sigurantei.

Totodata, Bluebird Bio va furniza materiale educationale pentru profesionistii din domeniul sanatatii care ar putea prescrie acest tratament. La randul lor, pacientii vor primi un ghid cu informatiile necesare si un card pe care trebuie sa-l poarte tot timpul.

Pretul tratamentului va fi foarte mare

Terapia a beneficiat de schema PRIME, prin care EMA incurajeaza dezvoltarea de noi tratamente pentru afectiunile pentru care nu exista terapii. Astfel, evaluarea noii terapii biologice s-a facut in doar 150 de zile, cea mai scurta perioada de pana acum pentru un produs medicinal pentru terapii avansate.

Tratamentul a fost desemnat ca medicament orfan in ianuarie 2013. Astfel, el beneficiaza de o protectie suplimentara de zece ani inainte ca alte tratamente biosimilare sa fie autorizate in UE.

Autorizarea tratamentului cu Zynteglo nu inseamna si ca acesta va fi compensat prea curand de asigurarile de sanatate, mai ales in Romania. Desi nu a fost anuntat oficial nici in SUA, nici in UE, costul total al tratamentului ar putea fi de aproximativ 1,6 milioane de dolari (aproximativ 1,43 de milioane de euro), pe care compania l-ar putea primi in cinci rate anuale, ratele de dupa plata initiala fiind conditionate de succesul tratamentului. Costul estimat al tratamentului actual al beta-talasemiei, pentru o perioada de 50 de ani, este estimat la circa doua milioane de dolari (in SUA), dar cu o calitate a vietii mai scazuta.