Talasemia, tratata cu succes

0
270

Un barbat francez, suferind de o grava maladie genetica a sangelui – talasemie, a fost tratat cu succes cu ajutorul unei terapii genice, reusita fiind o premiera pe plan mondial.

La trei ani de la inceputul tratamentului, pacientul, in prezent in varsta de 21 de ani, nu mai are nevoie de transfuzii sangvine. Aceasta este pentru prima oara cand o terapie genica eficienta a fost pusa in practica in cazul unei boli ereditare, precum talasemia, care este destul de frecventa. Celule susa provenind din maduva spinarii pacientului au fost prelevate, apoi „corectate” prin insertia unei gene-medicament pregatita in laborator si, ulterior, reinjectate in corpul bolnavului. Pentru a transfera eficient voluminoasa gena corectoare in celulele pacientului, cercetatorii au folosit un vector viral derivat dintr-o versiune inofensiva a virusului HIV.

Anual, la nivel mondial, aproape 200.000 de copii se nasc suferind de sindromul talasemic si, in fiecare an, talasemia este diagnosticata la una din 10.000 de persoane in cadrul UE.

Hemoglobinopatiile (beta-talasemie si drepanocitoza) sunt maladiile genetice ereditare care inregistreaza cea mai mare frecventa pe plan mondial, fiind cauzate de deficientele unei gene care coordoneaza sinteza beta-globinei, un compus esential din structura hemoglobinei – substanta care transporta oxigenul in globulele rosii. in cazul formelor severe de beta-talasemie, pacientii suferind de anemie grava supravietuiesc cu ajutorul transfuziilor sangvine si a unui tratament care are scopul de a elimina excesul de fier ce se acumuleaza in organism in urma transfuziilor repetate.

Articolul precedentCoplata nu mai e valabila, de la 1 octombrie, pentru bolnavii cronic
Articolul următorAl XI-lea Congres al SNPCAR, intre 22 -26 septembrie, la Targu Mures